Tammy McDaid, de Swansea, Gales, recauda fondos para que su hijo Tate reciba una terapia génica aprobada en Estados Unidos para el síndrome de Sanfilippo, una forma de demencia infantil. Tate recibió el diagnóstico a los cuatro años.
La terapia, que se aprobó en septiembre en Estados Unidos, tiene un costo cercano a US$4 millones por niño. Tammy leyó que su precio se fijó en US$3,95 millones. Tras contactar a Ultragenyx, la empresa que la desarrolló, la compañía indicó que no puede ofrecer una cifra única del costo para pacientes internacionales, porque depende de las necesidades médicas de cada paciente y de la institución que lo atienda.
El síndrome de Sanfilippo tipo A, también llamado mucopolisacaridosis tipo III, provoca la pérdida gradual de capacidades como caminar y comer. No tiene cura. Según la Sociedad para las Enfermedades por Mucopolisacáridos (MPS Society), alrededor de 140 niños en Reino Unido padecen esta afección. El nuevo fármaco podría retrasar su aparición, aunque la enfermedad puede avanzar con más rapidez después de los cinco años.
Tammy describió la búsqueda de fondos como “una verdadera batalla contra el tiempo”. Hasta ahora ha reunido más de US$215.000, alrededor del 5% del costo estimado. Ella espera que la farmacéutica pueda reducir el precio, aunque advierte que el tratamiento seguiría costando millones.
Por su parte, Ultragenyx afirmó que sigue una estrategia regulatoria global y que la aprobación de la FDA es un primer paso para ofrecer el tratamiento a familias de todo el mundo. La empresa recomendó a las familias consultar con el proveedor de atención médica de su hijo antes de asumir que esta es su única opción.
Con información de Prensa Libre
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